Si invitano i pazienti affetti da Amaurosi congenita di Leber di tipo 10 (LCA10) a prendere contatto con la Macula & Genoma Foundation Onlus (via Donatello 37, 00196 Roma, tel. 063200369, comitatoscientifico@maculagenomafoundation.org) per valutare la possibilità di partecipare a uno studio clinico internazionale di fase avanzata (fase III) finalizzato a valutare i risultati di nuovo farmaco sperimentale (sepofarsen) con efficacia già testata da precedenti studi clinici di fase I e II.
Altre Info
https://www.proqr.com/sepofarsen-phase-1-2-study-001-for-lebers-congenital-amaurosis/
